Translarna PTC Therapeutics

  Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning. Se avsnitt 4 for informasjon om hvordan du melder bivirkninger.
Les nøye gjennom dette pakningsvedlegget før du begynner å bruke dette legemidlet. Det inneholder informasjon som er viktig for deg.
  • Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det igjen.
  • Spør lege eller apotek hvis du har flere spørsmål eller trenger mer informasjon.
  • Dette legemidlet er skrevet ut kun til deg. Ikke gi det videre til andre. Det kan skade dem, selv om de har symptomer på sykdom som ligner dine.
  • Kontakt lege eller apotek dersom du opplever bivirkninger, inkludert mulige bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt 4.
I dette pakningsvedlegget finner du informasjon om:
  1. Hva Translarna er og hva det brukes mot
  2. Hva du må vite før du bruker Translarna
  3. Hvordan du bruker Translarna
  4. Mulige bivirkninger
  5. Hvordan du oppbevarer Translarna
  6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon

1. Hva Translarna er og hva det brukes mot

Translarna er et legemiddel som inneholder den aktive substansen ataluren.
Translarna brukes for å behandle Duchenne muskeldystrofi som er et resultat av en spesifikk genetisk feil som påvirker den normale muskelfunksjonen.
Translarna brukes for å behandle pasienter fra 2 års alder og oppover, som er i stand til å gå.
Du eller barnet ditt vil ha blitt testet av legen før oppstart av behandling med Translarna for å bekrefte at sykdommen din kan behandles med dette legemiddelet.
Hvordan virker Translarna?
Duchenne muskeldystrofi er forårsaket av genetiske endringer som resulterer i et avvik fra det normale i et muskelprotein som kalles dystrofin, som behøves for at musklene skal fungere som de skal.
Translarna muliggjør produksjonen av virkende dystrofin og hjelper muskler til å virke normalt.

2. Hva du må vite før du bruker Translarna
Bruk ikke Translarna dersom:
  • du er allergisk overfor ataluren eller noen av de andre innholdsstoffene i dette legemidlet (listet opp i avsnitt 6).
  • du får behandling med visse antibiotika, som gentamicin, tobramycin eller streptomycin via injeksjoner i en vene.
Advarsler og forsiktighetsregler
Legen din må ha tatt en blodprøve av deg for å bekrefte at sykdommen din kan behandles med Translarna. Dersom du har nyreproblemer bør legen din sjekke nyrefunksjonen regelmessig.
Hvis du har alvorlige nyreproblemer (eGFR < 30 ml/min) eller hvis du mottar dialyse fordi nyrene ikke fungerer (nyresykdom på sluttstadiet), vil legen din avgjøre om behandling med Translarna egner seg for deg.
Legen din vil teste nivåene av lipider (fettstoffer som kolesterol og triglyserider) i blodet ditt, samt nyrefunksjonen din hver 6. til 12. måned. Legen din vil overvåke blodtrykket ditt hver 6. måned dersom du tar et kortikosteroidlegemiddel.
Barn og ungdom
Ikke gi dette legemidlet til barn under 2 år eller barn som veier mindre enn 12 kg, siden det ikke har blitt testet i denne pasientgruppen.
Andre legemidler og Translarna
Snakk med lege dersom du bruker, nylig har brukt eller planlegger å bruke andre legemidler. Ikke ta Translarna dersom du får antibiotika som gentamicin, tobramycin eller streptomycin som injeksjoner. Disse kan påvirke nyrefunksjonen din.
Informer legen din dersom du tar noen av følgende legemidler:

Legemiddel

Vanligvis foreskrevet for

aciklovir

behandling av vannkopper [varicella]

adefovir

behandling av kronisk hepatitt B og/eller HIV

atorvastatin

lipidsenkende

benzylpenicillin

alvorlige infeksjoner

bumetanid

behandling eller forebygging av kongestiv hjertesvikt

kaptopril

behandling eller forebygging av kongestiv hjertesvikt

ciprofloksacin

behandling av infeksjoner

famotidin

behandling av aktivt duodenalsår, gastroøsofageal reflukssykdom

furosemid

behandling eller forebygging av kongestiv hjertesvikt

metotreksat

revmatoid artritt, psoriasis

olmesartan

essensiell hypertensjon hos voksne

oseltamivir

forebygging av influensa

fenobarbital

søvninduserende, forebygging av anfall

pitavastatin

lipidsenkende

pravastatin

lipidsenkende

rifampicin

behandling av tuberkolose

rosuvastatin

lipidsenkende

sitagliptin

type 2 diabetes

valsartan

behandling eller forebygging av kongestiv hjertesvikt

Noen av disse legemidlene ble ikke testet sammen med Translarna og legen din kan bestemme seg for å overvåke deg nøye.
Graviditet og amming
Snakk med lege før du tar dette legemidlet dersom du er gravid eller ammer, tror at du kan være gravid eller planlegger å bli gravid. Dersom du blir gravid mens du tar Translarna bør du umiddelbart snakke med legen din siden det ikke anbefales å ta Translarna når du er gravid.
Kjøring og bruk av maskiner
Hvis du føler deg svimmel skal du ikke kjøre, sykle eller bruke maskiner.

3. Hvordan du bruker Translarna

Bruk alltid dette legemidlet nøyaktig slik legen eller apoteket har fortalt deg. Kontakt lege eller apotek hvis du er usikker.
Translarna er tilgjengelig i følgende doseposestyrker: 125 mg, 250 mg og 1 000 mg ataluren per dosepose. Legen din eller apoteket vil fortelle deg det nøyaktige antallet doseposer og hvilken styrke som skal tas til hvilket tidspunkt.
Din dose med Translarna er avhengig av kroppsvekten din. Den anbefalte dosen er 10 mg/kg kroppsvekt på morgenen, 10 mg/kg kroppsvekt på ettermiddagen, og 20 mg/kg kroppsvekt på kvelden (for en total dagsdose på 40 mg/kg kroppsvekt).
Legemiddelet tas gjennom munnen blandet med væske eller halvfast mat.
Doseposer skal kun åpnes under tilberedning av dosen. Hele mengden fra doseposen skal blandes i minst 30 ml væske (vann, melk, fruktjuice) eller med 3 spiseskjeer med halvfast mat (yoghurt eller eplemos). Bland den tilberedte dosen godt før du tar den. Mengden av væske eller halvfast mat kan økes basert på dine preferanser.
Doseringstabell
Ta Translarna oralt 3 ganger per dag; på morgenen, ettermiddagen og kvelden. Det bør gå 6 timer mellom dosen på morgenen og midt på dagen, 6 timer mellom dosene midt på dagen og kvelden, og 12 timer mellom kveldsdosen og den første dosen dagen etter. Du kan for eksempel ta Translarna kl. 7.00 på morgenen sammen med frokosten, kl. 13.00 på ettermiddagen sammen med lunsjen, og igjen omtrent kl. 19.00 på kvelden sammen med middagen.
Drikk vann eller annen væske regelmessig for å unngå dehydrering mens du tar Translarna.
Dersom du tar for mye av Translarna
Kontakt lege, sykehus eller Giftinformasjonen (tlf. 22 59 13 00) hvis du har fått i deg for mye legemiddel eller hvis barn har fått i seg legemiddel ved et uhell. For andre spørsmål om legemidlet, kontakt lege eller apotek.
Du kan oppleve mild hodepine, kvalme, oppkast eller diaré.
Dersom du har glemt å ta Translarna
Hvis du er mindre enn 3 timer for sen med å ta Translarna etter morgen- eller ettermiddagsdosen, eller mindre enn 6 timer etter kveldsdosen, skal du ta dosen. Husk å ta den neste dosen til riktig tid.
Hvis du er mer enn 3 timer for sen etter morgen- eller ettermiddagsdosen, eller mer enn 6 timer etter kveldsdosen, skal du ikke ta dosen. Ta den neste dosen til riktig tid.
Du skal ikke ta dobbel dose som erstatning for en glemt dose. Det er viktig å ta riktig dose. Translarna vil kanskje ikke behandle symptomene dine like effektivt dersom du tar mer enn den anbefalte dosen.
Dersom du avbryter behandling med Translarna
Ikke slutt å ta Translarna uten å snakke med legen din.
Spør lege dersom du har noen spørsmål om bruken av dette legemidlet.

4. Mulige bivirkninger
Som alle legemidler kan dette legemidlet forårsake bivirkninger, men ikke alle får det. Du kan få en eller flere av følgende bivirkninger etter å ha tatt Translarna:
Veldig vanlige bivirkninger (kan forekomme hos mer enn 1 av 10 personer):
  • Oppkast
Vanlige bivirkninger (kan forekomme hos opp til 1 av 10 personer):
  • Redusert matlyst
  • Høye blodtriglyseridnivåer
  • Hodepine
  • Sykdomsfølelse
  • Vekttap
  • Høyt blodtrykk
  • Hoste
  • Neseblod
  • Forstoppelse
  • Oppblåst mage
  • Mageubehag
  • Magesmerter
  • Utslett
  • Smerte i armer eller bein
  • Ufrivillig vannlating
  • Brystsmerte
  • Blod i urin
  • Feber
Hyppighet ikke kjent (hyppighet kan ikke anslås utifra tilgjengelige data):
  • Økning av blodlipider
  • Økning av tester av nyrefunksjon
Melding av bivirkninger
Kontakt lege, apotek eller sykepleier dersom du opplever bivirkninger. Dette gjelder også bivirkninger som ikke er nevnt i pakningsvedlegget. Du kan også melde fra om bivirkninger direkte via meldeskjema som finnes på nettsiden til Direktoratet for medisinske produkter: www.dmp.no/pasientmelding. Ved å melde fra om bivirkninger bidrar du med informasjon om sikkerheten ved bruk av dette legemidlet.

5. Hvordan du oppbevarer Translarna

Oppbevares utilgjengelig for barn.
Bruk ikke dette legemidlet etter utløpsdatoen som er angitt på pakningen og doseposen etter EXP. Utløpsdatoen er den siste dagen i den angitte måneden.
Dette legemidlet krever ingen spesielle oppbevaringsbetingelser.
Ta hver tilberedte dose umiddelbart etter tilberedning. Kast den tilberedte dosen dersom den ikke er tatt innen 24 timer etter tilberedning dersom den er oppbevart i kjøleskap (2-8ºC), eller innen 3 timer ved romtemperatur (15-30ºC).
Legemidler skal ikke kastes i avløpsvann eller sammen med husholdningsavfall. Spør på apoteket hvordan du skal kaste legemidler som du ikke lenger bruker. Disse tiltakene bidrar til å beskytte miljøet.

6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon

Sammensetning av Translarna
Translarna er tilgjengelig i 3 styrker, hver av disse inneholder 125 mg, 250 mg og 1 000 mg av det aktive virkestoffet som kalles ataluren. Andre innholdsstoffer er: polydekstrose (E1200), makrogol, poloksamer, mannitol (E421), krysspovidon, hydroksyetylcellulose, kunstig vaniljesmak (maltodekstrin, kunstige smaksstoffer og propylenglykol), kolloidalt vannfritt silika (E551), magnesiumstearat.
Hvordan Translarna ser ut og innholdet i pakningen
Translarna er hvitt til off-white granulat til mikstur, suspensjon i doseposer.
Translarna er tilgjengelig i pakninger som inneholder 30 doseposer.
Innehaver av markedsføringstillatelsen
PTC Therapeutics International Limited
Unit 1,
52-55 Sir John Rogerson’s Quay,
Dublin 2
D02 NA07
Irland
Tilvirker
Almac Pharma Services
22 Seagoe Industrial Estate
Craigavon BT63 5QD
Storbritannia
PTC Therapeutics International Limited
Unit 1,
52-55 Sir John Rogerson’s Quay,
Dublin 2
D02 NA07
Irland
Almac Pharma Services (Ireland) Limited
Finnabair Industrial Estate
Dundalk, Co. Louth, A91 P9KD
Irland
Ta kontakt med den lokale representanten for innehaveren av markedsføringstillatelsen for ytterligere informasjon om dette legemidlet:
AT, BE, BG, CY, CZ, DK, DE, EE, EL, ES, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MT, NL, NO, PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE, UK (NI)
PTC Therapeutics International Ltd. (Irland)
+353 (0)1 447 5165
medinfo@ptcbio.com
Dette pakningsvedlegget ble sist oppdatert 28.10.2024
Dette legemidlet er gitt betinget godkjenning, i påvente av ytterligere dokumentasjon for legemidlet. Det europeiske legemiddelkontoret (the European Medicines Agency) vil, minst en gang i året, evaluere ny informasjon om legemidlet og oppdatere dette pakningsvedlegget etter behov.
Detaljert informasjon om dette legemidlet er tilgjengelig på nettstedet til Det europeiske legemiddelkontoret (the European Medicines Agency): http://www.ema.europa.eu. Der kan du også finne lenker til andre nettsteder med informasjon om sjeldne sykdommer og behandlingsregimer.